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Engenharia do genoma: Novidades - TEXTO NOVO

Os distúrbios neuromusculares, tais como a distrofia muscular de Duchenne, a atrofia muscular espinhal e a distrofia miotônica tem causas genéticas bem conhecidas. A terapia genética é promissora para o tratamento dessas doenças neuromusculares monogênicas, ou seja, dependentes da alteração de um só gene, e, atualmente, muitas dessas terapias fizeram avanços substanciais em direção à alteração clínica. As ferramentas de engenharia do genoma, recentemente descobertas incluíram a edição de genes direcionados e a regulação de genes, que estão disponíveis para corrigir as mutações genéticas causadoras dessas doenças.  No entanto, para a maioria das aplicações de terapia genética, incluindo a engenharia do genoma, a identificação dos genes continua a ser o principal obstáculo para o tratamento clínico. Nos modelos pré-clínicos, as ferramentas de engenharia do genoma foram usadas através de células modificadas por genes ou por vetores não-virais ou mesmo virais para corrigir uma variedade diversificada de doenças genéticas. À luz dos resultados positivos desses estudos, as terapias de engenharia do genoma estão sendo exploradas com entusiasmo por vários distúrbios genéticos neuromusculares. Esta revisão resume as estratégias de engenharia do genoma que estão atualmente sob avaliação pré-clínica para o tratamento de distúrbios neuromusculares degenerativos, com foco nas ferramentas moleculares que mostram o maior potencial para o tratamento clínico dessas terapias.  

Fonte: Nat Rev Neurol. 2017 29 de setembro

 

 

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